认识药物 | 什么是抗胸腺细胞球蛋白(ATG)?

认识药物 | 什么是抗胸腺细胞球蛋白(ATG)?

在治疗再生障碍性贫血“武器库”中,有一款药物身份特殊:它源自动物,却能纠正人体的免疫错误;它本身是一种抗体,却被用来治疗一种因免疫“误伤”而致的疾病。

它就是抗胸腺细胞球蛋白ATG),一个在临床上已拯救无数生命的“老将”,今天依然是许多不适合骨髓移植患者的首选方案

那么,这位ATG,究竟是何方神圣?它是如何工作的?患者在请它“出手”时,又需要注意些什么?让我们一起来揭开它的神秘面纱。

什么是ATG?

一位来自动物体内的

“免疫调解员”

简单来说,ATG是一种强大的免疫抑制剂,但它并不是化学合成的药片,而是一种从动物血液中提纯出的特异性抗体

它的制造过程非常奇妙,有点像一场“特训”:

  • 免疫动员:科学家将人类胸腺细胞(负责培训T细胞)或T淋巴细胞本身,作为“靶子”(抗原)注入马、兔或猪等动物体内。

  • 产生抗体:动物的免疫系统被激活,产生出大量能精准识别并结合人类T细胞的抗体。

  • 提纯武器:随后,从这些动物的血浆中,收集、提纯出这些高效的抗体,就制成了我们所用的ATG药物。

正因为来源动物不同,ATG也有不同的“国籍”,常见的有兔源(R-ATG)、马源(H-ATG)和我国自主研发的猪源(P-ATG)。

ATG治疗再障的原理

与疗效如何?[1]

大多数“获得性再障”并非遗传所致,而是与免疫系统功能紊乱有关。患者体内的T淋巴细胞异常活跃,释放出过多的炎症因子,“误伤”了骨髓中的造血干细胞,导致造血功能下降甚至衰竭。

ATG的作用,正是通过“精准清除”这些异常的T细胞,阻断它们对造血干细胞的攻击,为骨髓创造一个“修复环境”,从而逐步恢复正常的造血功能。

疗效如何?数据说话!

临床研究表明,ATG联合另一种免疫抑制剂“环孢素”,是目前治疗不适合做骨髓移植的再障患者的首选方案。

  • 总体有效率可达70%–80%,不少患者能够实现造血功能的部分或完全恢复;
  • 长期随访显示,患者生存率也显著提高;
  • 尤其对于儿童和年轻患者,疗效更为理想。

即使第一次治疗效果不佳,部分患者仍可选择第二次ATG治疗或考虑其他治疗路径(如无关供者移植)。

ATG的不良反应

用药注意事项

就像很多强效药物一样,ATG在起效的同时也可能带来一些不良反应。不过别担心,多数反应是可控的,医生会提前做好预防和处理。

常见不良反应包括[2]

  • 过敏反应:因为ATG来源于动物,少数人可能出现皮疹、发热等。用药前会做皮试或小剂量试验性输注,同时配合使用抗过敏药和激素预防。
  • 血清病:一般在用药后1–2周出现,表现为发热、关节痛、皮疹等。医生会通过延长激素使用来控制和缓解症状。
  • 血细胞进一步下降:ATG在清除异常T细胞的同时,可能暂时抑制骨髓,导致血小板、粒细胞下降。期间需要输注血小板,预防出血和感染。
  • 感染风险:免疫功能被抑制期间,患者更容易感染。一旦发热,需立即使用强效抗生素,必要时加用抗真菌药物。

用药期间要注意什么?

  • 严格遵医嘱,配合使用激素和抗组胺药;
  • 定期监测血常规、肝肾功能和环孢素血药浓度;
  • 避免去人多场所,注意个人卫生,预防感染;
  • 有任何不适(如发热、出血、皮疹)及时向医生报告。

 

抗胸腺细胞球蛋白(ATG)作为再障免疫抑制治疗的“主力军”,通过调节异常的免疫反应,帮助众多患者重建造血功能,提高生存质量。虽然治疗过程中可能出现一些不良反应,但在专业医生的指导和全面支持下,绝大多数患者都能安全度过治疗期。

科学在进步,希望也在不断延伸。对于再障患者而言,ATG不仅是一种药物,更是一道照亮生命的光。

参考文献:

[1]中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组.再生障碍性贫血诊断与治疗中国指南(2022年版)[J].中华血液学杂志,2022,43(11):881-888.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2022.11.001.

[2]谢晓恬.抗胸腺细胞球蛋白治疗再生障碍性贫血研究进展[J].世界临床药物, 2015(5):5.DOI:CNKI:SUN:GWHH.0.2015-05-001.

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