前沿速递 | 不同类型促血小板生成药物在再障治疗领域国内外获批上市情况大汇总！

全球足迹：

• 美国（2014）： 救援对象是IST反应不佳的SAA患者。口服剂量25-150 mg/天。调整秘诀：从小剂量开始（25mg，儿童减半），每2周根据血小板计数（目标≥50×10⁹/L）加量一次；若血小板太高（≥400×10⁹/L），需暂停一周，等降到安全范围再减量重启。

• 欧盟（2015）： 针对IST难治或多线治疗失败且不适合移植的SAA。特别提醒亚洲战友：起始25mg/天，每2周可加50mg（但25mg起步者先加到50mg），最高不超过150mg/天。

• 美国（2018，重大升级）： 成为成人和2岁以上儿童SAA的一线治疗选择！剂量按年龄和体重精配（如成人75mg/天持续6个月），剂量调整逻辑与2014年获批时一致。
• 中国（2023）： 救援对象是既往对IST缓解不充分的SAA患者。起始25mg/天，必要时每2周加25mg（目标血小板≥50×10⁹/L），需同时关注血红蛋白和中性粒细胞，最高剂量150mg/天。

中国主场（2021）： 这是目前它主要的“阵地”。口服，剂量范围更小（7.5-15 mg/天）。作战方案：7.5mg起步，每2周根据血小板计数调整一次，目标是找到能维持血小板数量的最小有效剂量，最高不超过15mg/天。悄悄告诉你，实验室数据显示它在促进巨核细胞（血小板的“妈妈”）增殖分化方面，能力很强哦！

潜力亮点：它们属于新一代口服药，分子结构更“聪明”——不含金属离子整合基团，意味着不受饮食限制，吃饭时也能吃，方便性大大提升！

研发进度：阿伐曲泊帕已在再障领域开展临床研究；芦曲泊帕的相关临床研究尚未启动。它们是未来值得关注的新希望！

适应症（日本）：

2019年： 获批用于传统治疗缓解不充分的再障患者。剂量10-20 μg/kg/周。行动指南：10μg/kg起步，每周验血，根据结果以5μg/kg为单位调整，最高20μg/kg。

2023年（再升级）： 获批范围扩大到既往未接受过IST治疗的再障患者。剂量范围更宽（5-20 μg/kg/周），调整策略更灵活（仍以5μg/kg为单位），但起始剂量通常还是10μg/kg。

• 艾曲泊帕是“多面手”与“先行者”： 它在全球主要市场（美、欧、中）均获批，适应症范围最广（从二线到一线，覆盖成人和儿童），积累了最丰富的实战经验。

• 海曲泊帕是“国产之光”： 为中国IST疗效不佳的SAA成人患者提供了重要的治疗选择。

• 罗普司亭是“注射先锋”： 目前主要在亚洲（特别是日本）获批，为患者提供了另一种作用机制的选择，且适应症也在扩展。

• 未来可期：阿伐曲泊帕、芦曲泊帕等新一代口服药，凭借服用更方便的优势，正在积极研发中。rhTPO也在探索其在再障领域的潜力。

关于药物可及性：

好消息是选择增多：患者不再只有传统疗法一条路，尤其在二线治疗上，艾曲泊帕（全球多地）和海曲泊帕（中国）提供了有效口服方案；在日本，罗普司亭提供了注射选择。

挑战依然存在：

• 地域差异明显： 罗普司亭目前主要在日本获批；新一代口服药（阿伐曲泊帕、芦曲泊帕）和rhTPO在全球范围内均未获批用于再障。

• 适应症覆盖不全：部分药物（如海曲泊帕）目前仅限成人使用。虽然艾曲泊帕在美获批用于儿童一线治疗，但在其他地区的儿童适应症可能不同或尚未覆盖。
• 新药上市需要时间：那些更方便或可能更有效的新药，还需要完成严格的临床试验和审批流程才能惠及患者。