科普时间|低危MDS明星药罗特西普进医保了,这波“减负”太硬核!

科普时间|低危MDS明星药罗特西普进医保了,这波“减负”太硬核!

 

各位病友,今天咱们不聊沉重的病理,

先说一个实实在在的大喜事:

被誉为低危MDS贫血“救星”的创新药

——罗特西普(Luspatercept)

在刚刚公布的2025 版国家医保目录中赫然在列!

很多病友之前反映:“这药好是好,就是太贵,

用起来心疼。” 现在,转机来了!

进医保意味着什么?

意味着原本高昂的治疗费用将大幅度下调。

谁能报销?

极低危、低危及中危MDS引起的、

需要定期输红细胞的成人贫血患者

都能享受到这份“国家礼包”。

这不仅是帮大家省钱,

更是给了无数家庭一份坚持下去的底气。

一、进医保到底改变了什么?
以前很多患者的治疗路径像这样:

“医生:你很适合→患者:我也很想→钱包:不,你不想。”(钱包还挺有主见)

 

进医保真正改变的是:选择权开始回到患者手里。

它不是“多一个药”,而是让更多人能把治疗从“想想而已”变成“真的开始”。

二、为什么对较低危/中低危MDS的意义更大[1]
较低危/中低危MDS的核心目标往往不是“爆锤疾病”,而是更现实的三件事:

✔少输血/ 不输血(时间自由+身体轻松)

 

✔少跑医院(生活不是围绕输血排班)

 

✔生活质量拉回来(能走路不喘、能睡觉不慌、能出门不虚)

为什么摆脱输血是“最大的省钱”?

研究表明,接受罗特西普治疗的病友,全因住院率降低了26%,门诊就诊率降低了31%[2]

不用跑医院了:省下了打车、挂号、家人请假陪同的隐形成本。

 

➢身体不“生锈”了:罗特西普能让人均年输血量减少约34个单位。这意味着你身体里少了大量的重金属铁沉积,省下了以后治心脏、治肝脏、吃排铁药的海量费用[3]

 

省下的不只是药费,更是你原本被“血袋”锁死的自由时间。

所以对这种“要长期管理”的病来说,医保的意义像什么?

像你买了健身卡终于能进门——不是立刻变腹肌,但至少训练开始算数。

 

三、ASH 2025 最新爆料:它不仅升血,还在偷偷“护心”
在刚刚结束的ASH(美国血液学会)年会上,罗特西普又刷屏了!这次的数据让病友们更安心了:

1)COMMANDS的新分析:不仅Hb/输血,连“心累指标”也可能跟着变轻[4]

2025ASH报道里提到:在治疗应答者中,NT-proBNP(心脏压力相关指标)下降,同时与铁代谢/炎症相关的铁调素也下降。

这类指标对患者来说不是“学术彩蛋”,它像在回答一句大实话:“贫血改善之后,身体某些系统也许真的能喘口气。”

 

注意:这类结果是提示性证据,后续仍要看更完整发表与长期数据,但方向是让人愿意继续期待的。

2)MAXILUS中期分析:更高起始剂量,给了“更快按住输血”的可能性[5]

MAXILUS中期数据大意是105例患者接受最大推荐剂量的药物治疗,相当一部分患者达到了目标(红细胞摆脱输血≥8周且第1-24周平均Hb升高≥1.0g/dL):

促红素(ESA) 未用过:主要终点达标约73.3%

 

促红素(ESA) 复发/难治或不耐受:约65.3%

 

“不管你是刚开始换赛道,还是已经在促红素这条路上摔过跟头,大剂量服用罗特西普都还有机会看到临床获益。”

最后,这次的好消息,不是“药变神”,而是“路变宽”。罗特西普进医保,不是宣布“所有人都能停输血”,也不是说“从此高枕无忧”,而是多了一个可能的选择,希望明年开始,会有更多患者能因此获益。

 

参考文献:

[1] Carraway HE. Updates in low/intermediate-risk MDS. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2025;2025(1):699-708. doi:10.1182/hematology.2025000768=

[2] Matteo G, et al. Healthcare resource utilization of patients with lower-risk myelodysplastic syndromes treated with luspatercept versus erythropoiesis-stimulating agents: a United States healthcare claims database study. Lancet Haematol. 2024 Sep;11(9):e646-e658.

[3] Xiao ZJ, et al. Safety and efficacy of luspatercept in treating anemia associated with myelodysplastic syndrome with ring sideroblasts in Asian patients who require red blood cell transfusions: a phase II bridging study. Ther Adv Hematol. 2025 Feb 20:16:20406207251321715.

[4] Valeria S, et al. Clinical benefit of luspatercept in erythropoiesis-stimulating agent (ESA)-naive patients  (pts) with early disease characteristics and very low-, low-, or intermediate-risk Myelodysplastic  Syndromes (LR-MDS): A post hoc analysis from the commands trial. 2025 ASH. Abstract 25-8839.

[5] Amer Z, et al. Luspatercept initiated at the maximum-approved dose in transfusion-dependent lower risk myelodysplastic syndromes: Interim analysis from maxilus. 2025 ASH. Abstract 25-11259.

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