前沿速递 | 伊普可泮真实世界数据大揭密（一）：三项中国研究硬核剧透：口服小I是真的“香”！
每天醒来第一件事，不是看天气，而是看尿色。
只要颜色深一点，心跳就开始加速，脑子里全是：“救命，红细胞又在‘自杀’了！”
接着就是无尽的虚弱，上个二楼喘得像跑了八百米，还得满世界打听哪里有血源。
以前，咱们的救命稻草除了输血，就是得定期去医院扎针。
虽然效果有，但那个奔波劲儿，真的让打工人/学生党/退休阿姨都直呼“心累”。
口服B因子抑制剂——Iptacopan（咱们亲切地叫它“口服小I”）是最近血液界的热点，在本次ASH大会上，伊普可泮在国内外的真实世界研究数据终于密集发布了。
今天不聊虚的。我们深度拆解了近期发布在2025ASH（美国血液年会）大会的三项中国本土真实世界研究（来自陕西省人民医院、山东大学齐鲁医院等多家中心[1-3]）。这三份报告涵盖了经典型PNH、SAA-PNH（再障-PNH）以及从针剂转药的各类情况。
这些数据不是冰冷的数字，而是几十位病友真实走过的“重回正常人”之路。
以前Hb在60-70g/L徘徊，走路都晃悠？来看看大家用药后的变化：
➢齐鲁医院研究（18例初治患者）：用药仅4周，平均Hb竟然涨了27g/L！到第3个月时，平均涨幅达到了36g/L[1]。
➢山东多中心（20例复杂病例）： 这组更硬核，其中45%的病友基线Hb甚至不到60g/L。结果呢？用药一个月，70%的人Hb增长超过20g/L，甚至有人直接涨了40g/L以上，实现了“脸色红润”的跨越[2]。
➢陕西研究（42例）：无论是没用过补体抑制剂的，还是以前打针（C5单抗）效果不好的，换药后12周内，绝大多数都达到了Hb≥120g/L或增长20g/L的目标[3]。
第二站：和输血“和平分手”
“找血”是PNH患者的梦魇。但在中国真实世界研究中，这个梦魇正在消散。
➢100%脱离输血：在山东的20例研究中，随访至3个月时，所有患者（包括此前重度依赖输血的）全部实现了零输血！[2]
➢快速摆脱：陕西的研究显示，90.9%的初治病友在用药4-12周内，就和输血车彻底说拜拜了。[3]
第三站：针对SAA-PNH：老病友的额外惊喜
咱中国PNH有个特色：很多病友是“AA-PNH综合征”。这才是最头疼的，因为不仅红细胞在漏，骨髓这个“造血工厂”还在闹罢工。
➢双重获益：陕西研究发现，16例SAA-PNH患者中，不仅贫血改善，50%的患者观察到中性粒细胞或血小板增加了50%以上。[3]
➢“头痛”这个磨人的小妖精： 大约三分之一的人会头痛。但这通常是“入职试用期”，身体在适应新药。研究显示，基本吃药一周左右头痛就消失了。
➢肌肉酸痛、肚子闹脾气：也有少数人会觉得关节酸或者拉肚子，但级别都很轻，属于“忍一忍就过去”的范畴。[1-3]
⚠但是！这里有个“绝不能踩的雷”：
在山东的病例里，有3位病友突然尿色变深，回医院一查：原来是自己偷偷停药了！
大家一定要记住，口服药半衰期短（代谢快），你敢停一天，补体就敢在你体内开Party！规律服药是PNH病友的终极素养。
| 选手类型 | 疗效战绩(Hb达标率) | 疲劳感改善(FACIT-F) |
LDH (溶血指标) |
| “纯白萌新” (初治) | 86.6% (1周见效) | 涨12.3分 | 100% 恢复正常 |
| “打针转场” (老病友) | 73.1% (12周达标) | 涨9.7分 |
91.6% 恢复正常 |
一句话总结：无论是刚确诊的“萌新”，还是以前打针效果不理想、或者受够了奔波之苦的“老友”，口服iptacopan都给出了一份很有面子的成绩单。
说实话，作为病友，我们最想要的不是那些写在纸上的数据，而是像个正常人一样生活。
不用每周算着时间去医院，不用看着针头心里发怵。早晚各两粒，剩下的时间，你可以去春游，可以去出差，甚至可以去跑个步。这些研究数据告诉我们：科学的进步，真的能把自由还给我们。
最后温馨提示： 药虽好，但一定要去咨询你的主治医生。每个人的体质都是独一无二的，科学用药，咱们才能稳稳地幸福！
参考文献：
[1] Xu S. Impact of iptacopan, a complement inhibitor, on Chinese patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a multicenter retrospective cohort study. Abstract presented at: 2025 ASH Annual Meeting and Exposition; 2025.
[2] Li X, Xu Z, Guo Y, Wang R, Liu Y, Song Q, et al. Efficacy and safety of iptacopan in Chinese patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a multicenter retrospective study. Abstract presented at: 2025 ASH Annual Meeting and Exposition; 2025.
[3] Wang Y, Feng Y, Song C, Niu B, Yang Y, Hou L. Efficacy and safety analysis of iptacopan in paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: a real world retrospective study of China. Abstract presented at: 2025 ASH Annual Meeting and Exposition; 2025.
