对于许多癌症患者来说，传统治疗手段（如化疗、放疗）可能效果有限或伴随严重副作用。近年来，一种名为CAR-T细胞疗法的创新治疗技术，为血液恶性肿瘤患者带来了突破性希望。CAR-T究竟如何起效？适合哪些疾病？又有哪些风险和注意事项？本文将用最通俗的语言，为您揭开CAR-T疗法的神秘面纱。
——给免疫细胞装上“导航系统”
- “导航”识别癌细胞：癌细胞表面通常有特定抗原（如CD19、BCMA），CAR-T细胞通过人工设计的“导航系统”（CAR分子）锁定这些抗原，无需依赖人体复杂的免疫识别流程。
- 自主激活与增殖：传统T细胞需要多重信号才能激活，而CAR-T自带“一键启动”功能，可快速扩增并持续作战。
- 长效监控：部分CAR-T细胞会转化为记忆细胞，长期监控癌细胞复发。
一句话总结：CAR-T疗法是“取患者细胞→实验室升级→回输体内杀癌”的个性化治疗。
——四步流程，定制抗癌
- 采血提取T细胞：从患者血液中分离普通T细胞（类似献血）。
- 基因改造：在实验室中，用病毒载体将CAR基因导入T细胞，使其表达“导航系统”。
- 体外扩增：将改造后的CAR-T细胞大量培养至数亿甚至百亿级别。
- 回输患者体内：通过输液将CAR-T细胞送回患者体内，开启精准抗癌行动。
全程耗时约2-3周，需在专业医院严密监测下进行。
——血液肿瘤的“破局者”
表1：截至24年4月已获批的
CAR-T细胞治疗药物
——从“无药可救”到长期生存
在复发/难治性B-ALL患者中，CAR-T的完全缓解率可达80%-90%，部分患者实现长期无病生存。针对多发性骨髓瘤，BCMA靶向CAR-T的客观缓解率约70%-90%。
持久性：
部分患者输注CAR-T后，体内CAR-T细胞可存活数年，形成“免疫记忆”，持续监控癌细胞复发。
个体差异明显：
疗效受患者年龄、肿瘤负荷、CAR-T细胞质量等因素影响。例如，肿瘤负荷过高或T细胞功能较差的患者可能效果不佳。
可控但需警惕
症状：高烧（>38.5℃）、低血压、呼吸困难（发生率约50%-90%）。
应对：托珠单抗（阻断IL-6）可快速控制，重症需ICU监护。
- 免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）
症状：头痛、语言障碍、癫痫（发生率约20%-40%）。
提示：多与CAR-T细胞进入中枢神经有关，需及时使用激素治疗。
- 长期风险
继发肿瘤：极少数患者因基因编辑出现T细胞淋巴瘤（<0.1%）。
感染风险：治疗前需清除体内淋巴细胞，可能增加感染概率。
重要提示：上述副作用多在专业医院严密监测下可控，患者无需过度恐慌。
治疗前必读
选择正规医院：国家规定仅三级医院血液科或肿瘤中心可开展CAR-T治疗。
经济规划：
咨询医保政策（部分省市惠民保可报销30%-50%）。
关注药企援助项目（如复星凯特“患者援助计划”）。
副作用监测：治疗后1个月内需住院观察，出院后定期复查血常规、CAR-T细胞数量。
心理建设：疗效存在个体差异，需与医生保持沟通，理性看待复发可能。
参考文献：
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[2]张凯杰,边诣聪,王燕,等.CAR-T细胞在血液恶性肿瘤治疗中的细胞动力学特征和研究进展[J].中国医院药学杂志,2025,45(03):337-342.DOI:10.13286/j.1001-5213.2025.03.15.
[3]廖彩凤,赖胡榕,李剑.血液肿瘤微环境对CAR-T免疫疗法疗效及其不良反应的影响的研究进展[J].中国实验血液学杂志,2024,32(04):1290-1294.DOI:10.19746/j.cnki.issn1009-2137.2024.04.048.
