科普时间 | 这一次,干细胞移植“摊牌”了!种类、适应症全揭秘

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如果说疾病的发生是一个程序的“暴走”,那么造血干细胞移植就是那个“重启按钮”,似乎按下去,能让整个系统恢复正常运行。
但问题来了,这个重启键贵不贵?适合谁用?有没有副作用?一不小心,还可能按坏系统?别急,今天就来一次趣味科普,带你全面了解造血干细胞移植那些不得不说的事儿!
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图源:摄图网

 
 
什么是造血干细胞移植?
 

——“给血液系统换个发动机

造血干细胞是一类具有自我复制和分化潜能的细胞,我们可以想象为是制造红细胞、白细胞、血小板的“种子”,可以源源不断地为人体制造血细胞

如果人体自身的造血功能因疾病被破坏,那么可以通过移植造血干细胞来重建一个健康的血液系统。简单来说,造血干细胞移植就是给“受损的血液系统换个发动机”[1]
造血干细胞移植分为自体移植和异体移植
自体移植:采用自身的造血干细胞进行移植的一种方式。
异体移植:别人的造血干细胞进行的移植,这里的异体移植又可以进一步细分:
异体同基因移植:占少部分。采用同卵双生的双胞胎之间做的移植,因为同卵双生的双胞胎之间基因组是相同的。
异体异基因移植:占绝大部分。采用多种多样的供者进行的移植,如兄弟姐妹、父亲母亲、子女,甚至亲缘关系比较远的堂哥、表弟、中华骨髓库的捐献者也可作为潜在的供者。
移植的造血干细胞来源可分为三类:
来自骨髓的造血干细胞移植:干细胞来自骨髓,属于早期移植方法,现在应用较少
来自外周血的造血干细胞移植:干细胞来自外周血方便提取,对供者的伤害较少,已经成为最主要的造血干细胞移植的方式。
来自脐带血的造血干细胞移植:干细胞来自婴儿的脐带血。

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谁可以“重启”?
 

——哪些疾病适合造血干细胞移植

造血干细胞移植不是常规疗法,那么什么类型的疾病,在什么情况下可以进行造血干细胞移植呢[1-3]
恶性血液病:血液系统的“叛乱”
①急性白血病:伴有特别不好的染色体异常和基因突变、化疗效果不佳或耐药、复发的患者可能需要造血干细胞移植来“换骨髓”。
②慢性髓系白血病:靶向药物耐药或副作用不能耐受、儿童患者有急变风险的、疾病进展到加速期或急变期,造血干细胞移植仍然是有效的根治手段。
非恶性血液病:造血系统“罢工”
①再生障碍性贫血:根据国际指南,重症再障20岁以下的首选移植基因异常导致的造血衰竭、或存在严重输血依赖的应该选择移植
②骨髓增生异常综合征(MDS):这类患者的骨髓造血能力异常,高危MDS随时可能转化为急性白血病,造血干细胞移植是目前唯一可能根治的方法
恶性实体瘤:辅助治疗“加成”
某些淋巴瘤和多发性骨髓瘤:在化疗有效后,通过自体造血干细胞移植巩固治疗,可以减少复发,提高长期生存率。高危或复发的T淋巴母细胞淋巴瘤或B淋巴母细胞淋巴瘤应选择异基因移植。
遗传性或先天性疾病:基因出了问题
某些遗传或先天疾病会导致免疫系统丧失、或存在严重造血功能障碍,未避免病人反复感染或多器官损害,应及时诊断、尽早移植
总体而言,造血干细胞移植通常适用于病情危及生命、对现有治疗效果不佳、预期移植后长期生存率较高的患者。
 
医生会根据患者的具体情况,评估以下几个关键因素来判断是否适合移植:
1.疾病类型和分期:是否到了必须移植的阶段。
2.患者年龄:通常建议50岁以下患者进行异基因移植,部分情况可以放宽到60岁。
3.全身状况:心、肺、肝、肾等器官功能是否良好。
4.供体匹配度:是否有合适的供体。
哪些人不适合移植?
1.年龄较大(一般超过50岁)且器官功能差的患者。
2.体内存在活动性感染且无法控制的患者。
3.无法找到匹配供体或供体不合适的患者。
4.心理状态差或依从性较低的患者,无法配合治疗和长期随访。

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移植前后要注意啥?
 

——“操作手册”来了!

造血干细胞移植是一项高难度的治疗,过程复杂且风险较高,有几个关键的注意事项需要遵循[4-5]
移植前:打好基础,供体心理建设很重要
全面体检、寻找HLA(人类白细胞抗原)配型合适供体、提前做心理建设——这都是基础操作。想象一下,重启前你还得确认“电池电量充足”,否则可能中途“断电”。
移植中:身体“大考验”,全程靠配合
高剂量化疗+放疗,这是移植前的“重置步骤”,对身体负担很大。所以,这阶段的任务是“遵医嘱、多喝水、多吃蛋白质,努力让身体顶住考验”
移植后:防排斥、防感染,随访不能停
排斥反应?别慌,免疫抑制剂顶上!异基因移植的最大风险是移植排斥和移植物抗宿主病(GVHD),患者可服用免疫抑制剂,预防排斥反应,还应坚持随访复查,监测身体变化。若出现皮疹、黄疸或腹泻,立刻就医。
感染风险高?没错,公共场所少去。移植后的免疫力恢复需要半年到一年,在这期间,外出时记得戴口罩,远离“感冒大军”,必要时还可以接种疫苗

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重启一次要花多少钱?
 

——“钱包的终极拷问”

造血干细胞移植贵不贵?贵!
自体移植约为10-20万,异体移植约为20-50万元,但具体费用受患者病情、医院等级、地区差异、报销比例等影响。

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造血干细胞移植是很多重症血液病患者走向新生的希望,但它不是轻松的捷径,而是一条需要勇气和智慧同行的路。理解它的过程和风险,做好长期作战的准备,才能更好地迎接光明的未来!
参考文献:
[1]CSCO造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南.中国临床肿瘤学会(CSCO).中国临床肿瘤学会指南工作委员会组织.[M].北京人民卫生出版社.2023.4.ISBN978-7-117-34673-3.
[2]中华医学会血液学分会干细胞应用学组. 中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅰ)——适应证、预处理方案及供者选择(2014年版)[J]. 中华血液学杂志,2014,35(8):775-780.
[3]异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病指南(2022).中国临床肿瘤学会(CSCO)指南工作委员会组织.[M].人民卫生出版社.2022.4.ISBN978-7-117-32973-6.
[4]中华医学会血液学分会干细胞应用学组.造血干细胞移植后长期合并症管理中国专家共识(2023年版)[J].中华血液学杂志,2023,44(9):717-722.DOI:10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2023.09.003.
[5]王筱慧,朱建英,王寿萍,等.造血干细胞移植护理进展[J].中华护理杂志,2003,(06):72-74.
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