说到PNH，它不仅仅是单一的溶血性贫血，而是一个病理谱系，其中包含两种临床相关的亚型：经典PNH（cPNH）和与骨髓衰竭相关的PNH克隆（AA/PNH）。
不过，这两种亚型在临床表现、诊断方法及治疗策略上会有区别吗～
有什么需要注意的呢？
别急，本期科普就结合最新研究为大家详细介绍——
这些蛋白原本是红细胞的超级保镖，保护它们免受补体暴击。
当保护衣服缺失，红细胞就成了“赤裸裸”的靶子，遭到补体猛烈攻击，进而引发溶血性贫血。
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患者朋友们可能会发现自己突然间出现血红蛋白尿（也就是“夜间洒红”），腹痛、甚至血栓来个突袭。夜里睡觉时，那些被补体闹钟唤醒的红细胞，就在不停地“告急”。
对于这类PNH，依库珠单抗这种补体抑制剂简直就是救星，能有效停火，让红细胞安心工作。
大多数AA/PNH患者会同时伴有再生障碍性贫血或骨髓增生异常综合征（MDS）的困扰，主要问题是骨髓功能不足，造血“工厂”运转不灵，导致贫血、出血和感染等连环问题。
有趣的是，有些AA/PNH患者可能会悄悄转型，从原来的内敛型逐渐向经典PNH进化，溶血症状越来越抢眼。所以，定期监测PNH克隆比例可是非常重要的哦！
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正因如此，定期监测PNH克隆的比例及血液学指标的动态变化，对于及时调整治疗策略、预防并发症具有重要意义。
目前，PNH的诊断主要依赖于流式细胞术检测红细胞和其他血细胞中GPI锚定蛋白的缺失情况[4]。通过检测缺陷细胞的比例，不仅可以确诊PNH，还能初步判断病情的严重程度和亚型分布。
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依库珠单抗这位超级英雄登场后，可谓力挽狂澜——它通过抑制补体的作恶，让红细胞免受破坏，改善贫血状况，同时大大降低血栓风险。
免疫抑制治疗（IST）便成为这类患者的“定心丸”，其中抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA）的组合在改善血细胞生成方面效果显著。
研究表明，接受强效免疫抑制治疗的患者，其PNH克隆扩增的风险明显降低，防止病情升级，效果杠杠的！
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PNH虽说来势汹汹，但只要我们懂得它的“套路”，并采用对症策略，就能轻松应对。无论你是那位炙手可热的经典PNH患者，还是看似低调内敛的AA/PNH朋友，都请记住：健康是自己的，了解病情、科学管理、积极治疗，才能让生活重回正轨。让我们一起用智慧和勇气，迎接更加光明的未来，笑对PNH，健康每一天！
参考文献：
[1] Ussowicz M, Przystupski D, Mensah-Glanowska P, Piekarska A. Current status and perspectives of hematopoietic cell transplantation in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Front Immunol. 2025;15:1521484. Published 2025 Jan 7. doi:10.3389/fimmu.2024.1521484
[2]Babushok DV. When does a PNH clone have clinical significance? Hematology. (2021) 2021:143–52. doi: 10.1182/hematology.2021000245
[3]Bat T, Abdelhamid ON, Balasubramanian SK, Mai A, Radivoyevitch T, Clemente M, et al. The evolution of paroxysmal nocturnal haemoglobinuria depends on intensity of immunosuppressive therapy. Br J Haematol. (2018) 182:730–3. doi: 10.1111/bjh.14862
[4]Brodsky RA, Mukhina GL, Li S, Nelson KL, Chiurazzi PL, Buckley JT, et al. Improved detection and characterization of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria using fluorescent aerolysin. Am J Clin Pathol. (2000) 114:459–66. doi: 10.1093/ajcp/114.3.459
