李先生，60岁，三年前被确诊为骨髓纤维化（MF）。起初，他只是贫血、乏力，后来脾脏越来越大，吃饭都被顶得难受，血象红细胞、白细胞、血小板也逐渐下降。医生告诉他，这种病是进展性的，最终可能导致造血衰竭。
“医生，我是不是必须做骨髓移植？听说移植能治愈，但也有很大风险，我该怎么办？”
李先生的困惑，可能是很多骨纤患者的疑问。移植真的适合所有人吗？效果到底如何？不做移植是不是意味着没救了？
别急，今天我们就来掰开揉碎讲清楚！
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骨髓移植是“救命稻草”还是“险棋”？
先说结论——造血干细胞移植（HSCT）是目前唯一可能根治骨髓纤维化的方法[1]，但存在一定风险，并不是所有人都适合！
骨髓移植的成功率：
移植后5年生存率：约40%-70%（年轻、供体匹配度高的患者更优）[1-2]。
完全康复者：部分患者可长期无病生存，相当于功能性治愈。
复发率：仍有10%-20%的患者可能在移植后复发。
移植的主要风险：
移植高风险主要来自感染、排异反应、移植失败等。
移植物抗宿主病（GVHD）——供体细胞可能攻击患者的器官，引发皮肤、肝脏、肠道等问题。
移植失败或复发——部分患者仍可能因病情进展而需要进一步治疗。
所以，骨纤移植是“高风险高回报”型治疗，适合的患者能“翻盘”，但不适合的人可能更危险！那么，到底谁适合做移植，谁不适合？
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这些患者，移植可能是最佳选择！
如果你属于以下情况，医生可能会强烈推荐你考虑移植！
- 你的骨髓纤维化已经很严重了！
DIPSS评分（国际预后评分系统）中危-2或高危、或MIPSS-70高危患者推荐移植[2]，如：
严重贫血（血红蛋白＜80g/L）
血小板严重减少（＜50×10⁹/L）
脾肿大明显，影响生活质量
白细胞异常，提示病情恶化
- 安全性评估越高、年龄相对年轻，身体状况良好！
安全性评估越高，年龄越小，移植成功率越高！一般70岁以上患者因器官耐受能力较差，风险更高，但如果身体条件好，可进行个案评估。
- 你有合适的供体！
有同胞全相合供者、或非血缘全相合供者，成功率高，排异风险较低[3]。
有半相合供体也可以，但排异风险较大，需要个案评估。
- 你的基因突变提示预后不佳！
携带TP53、ASXL1等不良基因突变，意味着病情可能更快恶化，尽管现在DIPSS评分为低危或中危-1也要尽早考虑移植[2]。
如果你符合上述条件，尽早评估移植方案，别等到病情拖得太严重再考虑！
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这些情况下，移植可能比不移植
更危险！
如果你属于以下情况，医生可能会强烈推荐你考虑移植！
- 你的病情仍属低危或中危1级（DIPSS评分）
血象还算稳定，症状不严重，可先用JAK2抑制剂控制病情，密切观察。
- 你年龄较大（≥70岁）或身体状况较差
移植前需要进行清髓，年纪大或有多种基础疾病（如心脏病、糖尿病、肾衰竭等），难以承受移植过程。
- 你没有合适的供体
HLA不匹配移植失败率高，排异风险大，若无适合供体，移植可能弊大于利。
- 脾脏＞15cm的患者移植结局较差
研究表明，脾大的患者应在移植前接受JAK抑制剂治疗，若对于脾脏＞15cm的患者，接受脾切除后可改善自身生存率[2]。
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移植是高风险的选择，医生会根据患者的病情、年龄、供体情况、经济状况综合判断，千万不要盲目跟风！
骨髓纤维化患者是否应该做移植，完全取决于个体病情。移植不是唯一答案，适合的才是最优选择！移植是“险棋”，但对合适的患者来说，可能是“治愈”的唯一机会！
参考文献
[1] 聂子元,罗建民. 《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国指南(2019年版)》解读——原发性骨髓纤维化从指南到实践[J]. 河北医科大学学报,2019,40(7):745-748,752. DOI:10.3969/j.issn.1007-3205.2019.07.001.
[2] Palmer J. Are transplant indications changing for myelofibrosis? Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2023 Dec 8;2023(1):676-681.
[3] 马瑞,唐博瑞,韩婷婷,等. 同胞相合异基因造血干细胞移植治疗骨髓纤维化的临床观察[J]. 中华内科杂志,2024,63(10):961-967. DOI:10.3760/cma.j.cn112138-20240409-00225.
