如何确诊骨髓纤维化(MF),对很多病友或家属来说是比较不容易的,因为该病个体差异较大,不同的个体症状、表现、自主感觉可能都不太相同。对此,MPN家园总结了MF的常见症状、评估工具及治疗方法,希望能给您带来帮助。

新型药物
目前全球仅有三款获批的骨髓纤维化靶向药,现阶段国内唯一被批准用于治疗骨髓纤维化的JAK抑制剂仅有进口药物芦可替尼,因此对MF新型治疗策略的探索仍在进行,旨在解决未满足的医疗需求。现已研发出多款在MF治疗领域比较有前景的药物,包括正在开展临床试验的药品。
杰克替尼(Jaktinib):
Jaktinib是一种广谱激酶抑制剂, 抑制非受体酪氨酸 Janus 相关激酶 JAK1、JAK2、JAK3 以及 TYK2 等。目前杰克替尼治疗骨髓纤维化Ⅲ期临床试验正在招募和受试者随访评估中。
Fedratinib(菲达替尼):
Fedratinib是一种选择性JAK2抑制剂,于2019年被美国FDA批准用于治疗中危-2和高危骨髓纤维化的成人患者。
Pacritinib(帕瑞替尼):
Pacritinib是一种JAK2/FLT3抑制剂,于2022年2月28日被美国FDA批准用于治疗伴有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者。
Parsaclisib (INCB050465):
Parsaclisib 是IA类PI3K酶的一种新型、强效和选择性抑制剂,对 δ 亚型具有选择性。目前正在进行全球多中心Ⅲ期临床试验。
LNK01002:
LNK01002是一款三靶点
(JAK1/JAK2/FLT3)激酶抑制剂,可潜在地用于治疗对于传统治疗方案无效,或者耐药的病人群体,因此极大地满足了未被满足的临床需求,具有全球首创的潜力。现正在进行Ⅰ期临床试验的招募和受试者随访评估。
Navitoclax(Bcl-2抑制剂):
Navitoclax是一种在研的首创口服BCL-XL/BCL-2抑制剂,旨在激活癌细胞中的程序性细胞死亡。目前navitoclax正在Ⅱ期和Ⅲ期研究中进行评估。
病友们,有关“骨髓纤维化的症状管理”相关知识,今天就与您分享到这里。下一期将为您分享”MF患者如何治疗贫血”等知识。MPN家园的家人们期待与您的相约!如果您想了解更多专业知识,欢迎您添加志愿者二维码,或后台给我们留言。