骨髓增殖性肿瘤（MPN）是一组异质性克隆增生的造血干细胞疾病，主要表现为以骨髓中一系或多系增殖为特征，多见于50~70岁之间的中老年人。骨髓增殖性肿瘤主要包括原发性血小板增多症（ET）、真性红细胞增多症（PV）和骨髓纤维化（MF）等疾病。
最近有很多病友咨询，治疗MPN的临床药物有哪些、副作用以及应该注意的事项。MPN家园会根据各位病友的咨询情况和相关疾病治疗指南整理出一些常用药物介绍，希望对大家能有所帮助。本期我们就聊一聊关于“羟基脲”的那点事儿。
Q1
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羟基脲这样一个有着奇怪名字的药物是什么？
羟基脲是一种核苷二磷酸还原酶抑制剂，可阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，干扰嘌呤及嘧啶碱基生物合成，选择性的阻碍DNA合成，并直接损伤DNA，对RNA和蛋白质合成无阻断作用。
Q2
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那么在临床什么情况下需要用到羟基脲呢？
羟基脲在临床应用广泛。首先，就是各种血液病，例如真性红细胞增多症（PV），原发性血小板增多症（ET），骨髓纤维化（MF）等。其次，在慢性粒细胞白血病（CML）和急性髓细胞白血病（AML）的治疗中，羟基脲属于重要的治疗用药。再次，羟基脲对黑色素瘤、肾癌、头颈部肿瘤有一定的疗效，与放疗联合对头颈部及宫颈鳞癌有效。因此，在这些实体瘤的治疗中，也经常用到羟基脲。
Q3
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有什么样的患者是不适合使用羟基脲的呢？
羟基脲在很多情况下是不适宜使用的，首先是常见的一些禁忌症：
1. 水痘、带状疱疹及各种严重感染者禁用； 2. 备孕、妊娠及哺乳期妇女禁用； 3. 严重骨髓抑制者； 4. 严重肝肾功能损害者禁用； 5. 对本药过敏者。
同时，在以下情况下也是需要慎用的：严重贫血未纠正前、骨髓抑制、痛风、尿酸盐结石史等。
Q4
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羟基脲有什么不良反应呢？
羟基脲究其根本是一种化疗药物，因此具有和其他化疗药物共通的一些不良反应。
最常见的不良反应是抑制造血功能
长期应用羟基脲，会抑制骨髓造血功能，使骨髓产生正常血细胞的组织功能下降，临床较常见的有白细胞减少、贫血或红细胞形态异常，少见的有血小板减少等。一般在停药后1~2周可逐步恢复。也可以使用相对应的治疗药物进行对应的处理。
皮肤血管毒性反应
包括有：皮肤的红斑、皮疹和色素沉着；有一部分患者出现血管溃疡和血管坏死，进一步的研究发现，出现血管毒性的病人大多数曾经或者正在接受羟基脲治疗。
如果使用羟基脲发生血管溃疡或者坏死，应当停止用药。
胃肠道反应
较常见的有食欲减退、恶心、呕吐，少见的有便秘。
另外，长期服用羟基脲的患者可发生口腔黏膜炎、口腔溃疡等。
多器官功能损伤
数据发现，羟基脲的长期应用可引起不同程度的肝脏功能损害及肾功能损害，少数情况下，心血管系统会出现相关毒性变化。
其他少见的不良反应
这其中，包括但不限于指甲发黑、头晕目眩、脱发、头痛等。
总之，羟基脲是一种在临床中广泛应用的药物，我们要了解其用途，规避其禁忌症，在发生不良反应的时候，不必惊慌，及时告知自己的主诊医生，寻求帮助。
祝各位病友早日康复！
📝编辑：妮妮 👁️🗨️审核：沙沙
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