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骨髓增殖性肿瘤（MPN），是一种病因不明的慢性血液病，多见于50-70岁之间的中老年人，病程进展缓慢，常伴有脾脏肿大，易并发出血及血栓，后期常因骨髓纤维化、全身衰竭或转化为急性白血病[1]等原因死亡。
芦可替尼是首位用于治疗骨髓纤维化（MF）的JAK抑制剂，主要是通过抑制JAK信号转导通路达到改善疾病症状的目的。因此其临床应用时间最长、治疗数据最多。大量临床应用数据说明骨髓纤维化患者采用芦可替尼治疗，无论是缩脾效果、改善疾病症状，还是延长患者生存期等方面均具有显著的疗效[2]。有研究显示[3]，经芦可替尼治疗的MF患者，有41.9%的患者脾脏体积可缩小≥35%。
芦可替尼除用于骨髓纤维化（MF）的患者疗效显著之外，随着临床应用及疾病研究的深入，发现其应用于真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）患者，对于缩小脾脏，改善疾病症状也有很好的治疗效果。
虽然芦可替尼对于MPN患者的脾肿大治疗效果明显，但因其不能彻底摧毁肿瘤的克隆，因此在无替代治疗的前提下停用芦可替尼，可能会导致患者已经改善的疾病症状（脾肿大、乏力、消瘦等）出现反复甚至加重。且部分长期使用芦可替尼的患者会对其产生耐药性而导致脾脏大小反弹，此时需遵医嘱进行调整。
看到这里，芦可替尼是否可以缩小MPN患者脾脏的答案已经不言而喻了，其实很多MPN的病友在芦可替尼还做临床试验时就已经了解或者使用它了，也有很多病友通过使用芦可替尼获益。战胜疾病的法宝就是遵医嘱坚持用药，不可随意停药。目前除了芦可替尼之外，已经有更多的JAK抑制剂在研发和临床试验中，相信可以助力更多病友战胜疾病！
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参考文献
[1] 王迪,赵艳红,梁一鹏,佟静媛,石莉红.经典的骨髓增殖性肿瘤克隆演进的研究进展[J].中国细胞生物学学报,2022,44(08):1684-1692.
[2] 迟佳,王京华.芦可替尼治疗骨髓纤维化的研究进展[J].转化医学杂志,2021,10(04):270-274.
[3] 张雪皎,王跃,谭云山,等.芦可替尼治疗骨髓纤维化患者的疗效及其预测模型[J].中国癌症防治杂志,2021,13(4):370-375.DOI:10.3969/j.issn.1674-5671.2021.04.07.
往期回顾
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