认识药物 | 打几针就“不灵”了？关于罗特西普，MDS病友用药前该知道的几件事

这个药到底该怎么看？今天我们就把公开的研究数据摆出来，帮大家把预期放到一个合适的位置。

罗特西普干的是另一段活。MDS 患者的骨髓里有个毛病：红细胞发育到半路就“卡住”了，大批没成熟的红细胞死在骨髓里，造出来用不上。罗特西普的作用是松开这个“刹车”，让晚期的红细胞能走完最后一段、成熟释放入血。所以医学上叫它“红细胞成熟剂”，和 EPO 管的是流水线上的两个环节。

但有一点要说实话：如果您抽血查的血清 EPO 水平本来就很高（超过 200 U/L），说明身体里“催产信号”已经很足了、是造血的下游出了问题，这类患者无论用 EPO 还是用罗特西普，效果都不理想——在国际大型研究里，这部分患者的有效率都只有 8% 上下。

但反过来读这个数据：仍有约四成的患者达不到理想效果。再看更长时间的随访：能把“不输血”维持到一年半以上的，罗特西普组是 30.2%——也就是说，即便是一开始有效的患者，也有相当一部分会在一两年内出现效果减退。

国内的真实世界研究也印证了病友的吐槽：有效的患者中，多数在用药几个月后出现失效，中位失效时间约 15 周；而且只要打针的时间一拖延，血红蛋白就跟着往下掉（平均掉 18 g/L）。这个药讲究“按时、连续”，三天打鱼两天晒网，等于白花钱。

现在情况变了：2025 年 12 月，罗特西普治疗较低危 MDS 贫血的适应症正式纳入国家医保目录，2026 年 1 月 1 日起执行。加上它的 β-地中海贫血适应症更早已在医保内，合规用药的自付压力已经小了很多。

◆ 用药前先查血清 EPO，太高的话预期要放低；

◆ 输血负担越轻时用药，效果往往越好，别拖到完全依赖输血再试；

◆ 一旦开始打，就按时打，随意拖延可能直接丢掉已经到手的疗效；

◆ 定期查血常规、量血压（这个药可能引起血压升高），骨痛、乏力加重都要告诉医生；

◆ 它改善的是贫血，不能阻止 MDS 本身的进展，该复查骨髓还得复查，千万别因为血象好看了就放松随访。

用不用、怎么用、什么时候停，请一定和主治医生商量着定。我们也盼望医保落地再快一些、再实一些，让用得起的患者真正用得上。

[1] Platzbecker U, et al. Luspatercept versus epoetin alfa in erythropoiesis-stimulating agent-naive, transfusion-dependent, lower-risk MDS (COMMANDS). Lancet, 2023.
[2] Fenaux P, et al. Luspatercept in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes (MEDALIST). N Engl J Med, 2020.
[3] COMMANDS 研究长期随访分析（输血独立 ≥1.5 年数据），2025 年发表。
[4] 罗特西普治疗骨髓增生异常综合征伴环形铁粒幼细胞难治性贫血患者的疗效及安全性分析. 临床血液学杂志, 2025.
[5] 百时美施贵宝公告及国家医疗保障局《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2025 年）》。
[6] 罗特西普治疗骨髓纤维化相关贫血Ⅲ期 INDEPENDENCE 研究公布结果，2025 年 7 月。

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