前沿速递 | 伊普可泮真实世界数据大揭密（三）：吃药5年后的病友现在怎么样了？
哈喽各位病友！咱们的“实战系列”已经聊到了第三篇。
前两篇咱们看过了起效的“快”，也看过了转换治疗的“香”。但说实话，在咱们血液科病房或者病友群里，大家私下聊得最多的，其实是一个关于“时间”的问题。
✔“医生，这药现在看着猛，吃个三五年后药效会打折吗？”
✔“我是不是得吃一辈子？长期吃，肝肾这些‘零件’受得了吗？”
✔“免疫力被抑制了这么久，我会不会变得特别容易生病？”
大家的心情我太理解了。PNH 就像个如影随形、脾气古怪的“室友”，咱们不怕跟它斗一两个回合，就怕这场马拉松跑不到底。
今天，咱们就搬出2025ASH（美国血液年会）大会这篇极具分量的“长跑报告”。这可是追踪了那些最早参加二期临床试验、一路吃到现在的“探路者”病友们。他们中很多人已经服药4到5年了。这几百个日日夜夜积攒下的数据，就是咱们最想要的答案。
01 / 5年长跑：药效不仅没掉链子，还更稳了！
在这项长期研究中，科学家们追踪了那些最早开始吃“口服小I”的病友。结果让人惊喜：
1. 血红蛋白（Hb）：稳在高位，不走回头路
数据显示，那些在初期Hb涨上去的病友，在整整48周甚至到5年的随访中，Hb水平一直维持得很稳定。 并没有出现大家担心的“药耐受”现象（即身体适应了药物导致药效下降）。只要你不漏服，它就一直在那儿为你守住红细胞。
2. 溶血指标（LDH）：一直很听话
溶血的关键指标LDH，在长期随访中始终保持在1.5倍正常上限（ULN）以下。这意味着，只要药不停，体内的补体系统就像被关进了笼子的猛兽，一直很老实。
02 / 安全性测评：身体各零件还好吗？
大家最关心的“副作用累积”问题，5年报告里写得很清楚：
1. 肝肾功能的“自我白”
研究人员对这5年间的肝、肾功能指标进行了详细比对。
结论：并没有发现Iptacopan会产生累积性的器官毒性。也就是说，它在体内代谢得很干脆，只要你按照医嘱的剂量吃，它并不会给你的肝脏或肾脏增加沉重的负担。
2. 免疫力与感染：我们要变“透明人”吗？
大家担心补体被抑制了，身体就成了细菌的“游乐场”。
真实情况：长期随访中，严重感染的发生率处于非常低的水平。虽然补体替代途径被抑制了，但我们身体里还有其他的免疫“部队”（比如白细胞、抗体等）在站岗。
⚠必须强调：虽然整体安全，但有一个“绝对条件”——脑膜炎球菌疫苗接种。这是所有补体抑制剂类药物的“入场券”。只有接种了疫苗，这长达5年的安全性才有保障。
3.胆固醇的小风波（小Tips：亚太地区和欧美人种的差异以及饮食习惯等原因，具体还要看情况哟～）
正如前篇提到的，部分病友会有血脂轻微升高。在长期观察中，这种升高大多处于可控范围，并不会导致严重的血管问题。定期查个血脂，必要时配合饮食控制或少量药物，完全能搞定。
总结：这款药不仅是个“短跑健将”，也是个“马拉松选手”。它对身体的干扰比想象中要小，整体安全性非常“能打”。
03 / 两个硬核知识点：关于BTH和接种疫苗
在长期服药的过程中，有两件事是欧美医生反复叮嘱的：
•关于突破性溶血（BTH）：长跑5年，谁还没个感冒发烧？数据显示，虽然长期用药很稳，但在感染期间，BTH的风险确实存在。这再次验证了我们前篇说的：感冒发烧时，一定要勤看尿色，必要时联系医生调整方案。
•关于疫苗接种：因为它是作用于免疫系统的药，长期服药的病友必须按规定接种脑膜炎球菌疫苗。这是保障长期安全性的“第一道护城河”。国内目前也有相应的接种建议，大家一定要听医生的！
最后，看完5年的数据，我最大的感触是：PNH正在从一个“随时爆发的火山”，变成一个“可以控制的慢性病”。
以前我们要围着医院转，现在我们可以带着药去远行。这5年的数据告诉我们，科学给予我们的，不仅是指标的正常，更是长久规划未来的底气。
参考文献：
[1]Risitano A, Frieri C, Ko BS, Lee Lee LW, Röth A, Sicre-de-Fontbrune F, et al. Long-term safety and efficacy of iptacopan in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria: 4- and 5-year follow-up of patients from phase 2 studies who entered the roll-over extension program. Abstract presented at: 2025 ASH Annual Meeting and Exposition; 2025. (PNH-REP: NCT04747613).
