2024年亲爱的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的病友们，就是说，自从去年依库珠单抗刚刚纳入医保，今年的PNH诊疗中国指南[1]就将补体抑制剂（依库珠单抗、可伐利单抗和B因子抑制剂）列为了一线治疗方案～不管是每两周一针的依库珠单抗，还是升级到每两个月一针的雷夫利珠单抗，或许已经算高端治疗了，但今天，有一种药让这些老伙计黯然失色，还将在25年1月起纳入医保——它就是伊普可泮（Iptacopan）。好嘛，它真有这么厉害吗？
图源：摄图网
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很多患者会想，“我之前用了依库珠，是不是对新药效果更好？用雷夫利珠的会不会差点？”答案是：没区别！试验数据显示，无论你是“依库珠党”还是“雷夫利珠党”，血红蛋白、网织红细胞和LDH的改善曲线几乎一模一样[3]。
这意味着，无论你的治疗起点是什么，伊普可泮都能让你走向同样的康复终点，最重要的是，都能使使用过C5抑制剂的患者，病情更稳定一点。
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对于PNH患者来说，伊普可泮不仅仅是一种新药，更是“重新定义治疗标准”的新希望。所以，如果你正受困于PNH，不妨和你的医生聊聊伊普可泮吧！
参考文献:
[1] 中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组. 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南（2024年版）. 中华血液学杂志，2024，45(08):727-737. DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20240624-00232
[2] Peffault de Latour R, Röth A, Kulasekararaj AG, et al. Oral Iptacopan Monotherapy in Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria. N Engl J Med. 2024;390(11):994-1008. doi:10.1056/NEJMoa2308695
[3] Regis Peffault De Latour, Austin G. Kulasekararaj,et al.The Effect of Oral Iptacopan Monotherapy on Hematological Parameters in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Is Consistent Regardless of the Type of Prior Anti-C5 Treatment Received: A Post Hoc Analysis of 24-Week Data from the Randomized Phase III APPLY-PNH Trial.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper200763.html
[4] Antonio M Risitano, Bing Han,et al.Oral Iptacopan Monotherapy Leads to Long-Term Improvements in Patient (Pt)-Reported Health-Related Quality of Life (HRQoL) and Investigator-Assessed Signs and Symptoms of Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH): 48-Week (Wk) Results from the Phase III APPLY-PNH and APPOINT-PNH
Trials.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper203532.html
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