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科普时间 | 间充质干细胞治疗ITP可行吗？

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间充质干细胞（MSCs）是人体中的一种多能干细胞，起源于胚胎期中胚层的间充质，可以从脂肪、胎盘、皮肤、脐带血，牙髓等组织中分离出来。间充质干细胞具有自我更新能力和多向分化潜能，同时还具有调控免疫和诱导免疫耐受的作用，由于MSCs的这些特性，现已将其广泛应用于免疫性疾病、缺血性疾病、骨、软骨、肌腱、骨髓基质及肌肉等组织部位的修复和再生。那么MSCs能治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）吗？
 

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图源：百度

 

ITP发病机制复杂，涉及到多种免疫细胞和免疫因子。目前，临床治疗ITP以糖皮质激素、IVIG以及促血小板生成药物为主，但存在着复发率较高的问题。
 
研究发现ITP患者的间充质干细胞（ITP-MSCs）具有不同程度的缺陷。间充质干细胞缺乏在ITP的发病机制中起着重要作用，提示其可能是治疗ITP的潜在靶点。越来越多的研究证实了这一观点，MSCs成为治疗ITP的新可能。
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体外细胞培养
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在体外，来自骨髓或脂肪的间充质干细胞表现出免疫抑制作用，并呈现出浓度依赖性。研究表明间充质干细胞能通过对细胞因子的抑制或增强，调节细胞平衡并促进调节性T细胞的生长，最终恢复免疫耐受并缓解ITP。间充质干细胞还可纠正ITP患者的免疫功能障碍。还有直接证据表明间充质干细胞能促进巨核细胞的凋亡和成熟，增加促血小板生成素的产生，抑制新血小板的破坏和GPIIb-IIIa抗体的产生，最终增加血小板数量。
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动物模型
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为了进一步了解间充质干细胞的作用，又在小鼠体内进行了试验。将健康的人骨髓间充质干细胞（BMMSCs）移植到ITP小鼠体内后，血小板计数显著增加，并在短期内保持在较高水平；同时，出血症状、体重和脾指数均得到缓解。脂肪间充质干细胞（AMSCs）也有类似效果。
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临床疗效
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在体外试验及动物模型试验均获得了不错的数据后，研究人员又将人脐带间充质干细胞（hUC-MSCs）静脉输注给6例难治性ITP患者，在输注hUC-MSCs后，完全反应３例，有效２例，无效１例；患者在治疗期间2例出现发热，对症处理后缓解，无其他不良反应，1例患者出现病毒性肺炎，经抗病毒治疗后痊愈，其余患者输注hUC-MSCs后一般状况良好，生命体征平稳，血生化检查等均未发生明显异常。6例患者平均随访5个月，1例患者复发，再次输注hUC-MSC后仍有效。

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图源：知网

虽然研究表明MSCs治疗ITP存在可行性，但目前关于MSCs治疗ITP的临床案例研究还相对较少，且大多数研究仅关注近期疗效，对于远期疗效和是否复发的观察仍然不足。因此，需要进行长期的随访观察和研究，更好地评估MSCs治疗ITP的疗效和安全性。
MSCs治疗相关研究为ITP患者提供了更多的治愈希望。若您正在考虑接受MSCs治疗，建议您咨询专业的医生或医疗团队，以获取更专业的诊疗意见。

参考文献：

[1]Therapeutic potential of MSCs and MSC-derived extracellular vesicles in immune thrombocytopenia

[2]黄斯勇，白喜龙，伍艳兰等．人脐带间充质干细胞分离、鉴定方法及其治疗难治性免疫性血小板减少症的有效性及安全性研究［Ｊ］．实用心脑肺血管病杂志，2017，25（12）：16-22．

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