今年50岁的林阿姨，ITP病史6年，先后加入过武汉协和医院4个ITP新药临床试验中，此次见到林阿姨时，林阿姨正在进行HMPL-523新药的临床试验随访。
林阿姨2016年因双下肢出血点，于当地医院就诊，诊断为免疫性血小板减少症(ITP)，患病头两年，林阿姨辗转于各家医院求医，用药史丰富，但血小板数值一直未达到理想水平，与所有ITP患者一样，尽管这个疾病没有给阿姨带来过多病痛的折磨，但却成为了他们心里沉重的负担。时刻担心发生意外后的出血，不敢剧烈的活动，甚至有人因此放弃了自己的工作，放弃了正常的社交，生活质量明显下降，焦虑和抑郁情绪更是时常造访。更遗憾的是，除了ITP，林阿姨同时有糖尿病及高血压病史多年，每月医药花费上千元。辗转求医仍然无法控制的疾病和沉重的医药费用负担让林阿姨看不见生活的曙光，转折点一直到2018年年末才终于出现。
2018年12月林阿姨在家人的陪同下，来到武汉协和医院血液科梅恒教授门诊就诊，在门诊等待时发现了海曲泊帕临床试验招募患者的海报介绍，林阿姨仿佛看见了自己的救命稻草。在梅教授的介绍以及临床协调员(CRC)的帮助下，林阿姨和家人初步了解了临床试验是什么，能免费使用ITP新药治疗，并且用药全程有人监管让林阿姨动了心，随后在家人的支持下，林阿姨怀着忐忑又充满希望的心情加入到了海曲波帕的临床试验中，幸运的是，在随访监测中，林阿姨对药物反应良好，林阿姨与ITP的抗争终于迎来了一次胜利。
然而随着临床试验的结束，免费用药的机会也即将结束，林阿姨又陷入了苦恼，新药价格还是高了些，超过了自己的承受范围，这次临床试验结束后，自己又该怎么办。在随访中梅教授发现了她的焦灼，并帮助林阿姨进行了多方的打听，终于在CRC小向的介绍下，她加入了罗米司亭临床试验，再次迎来了生活的曙光。从此林阿姨和梅教授结下了不解的“缘分”。后来林阿姨再次参加了武汉协和医院血液科梅恒教授开展的针对成人原发性血小板减少症的阿伐曲泊帕临床试验，以及目前参与的HMPL-523临床试验，幸运的是，林阿姨对于所有的试验药物都显示出了良好的反应性。虽然临床试验依旧会结束，阿姨依旧会失去免费用药的机会，但看到之前自己参与的临床试验药物已成功上市，还有一部分已经纳入医保，成为了可以负担的起的药物，给更多病人带来了希望，阿姨觉得自己也对国家的医疗事业做出了一份贡献。
梅教授为患者查看相关随访指标
(患者用药随访中)
目前阿姨的心态已经平和了许多，血小板的数值也稳定下来了，渐渐回归正常生活，“接着，应该会去再找份工作试试。”阿姨说。
临床试验的定义
临床试验(ClinicalTrial)，指任何在人体(病人或健康志愿者)进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。临床试验的宗旨是不损害患者利益而又可能给患者带来好处。
临床试验的分期
临床试验一般分为I期、II期、III期和IV期临床研究。
I期临床研究包括初步的临床药理学、人体安全性评价试验及药代动力学试验，为制定给药方案提供依据;
II期临床研究治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据;
III期临床研究治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请的审查提供充分的依据;
IV期临床研究为新药上市后由申请人进行的应用研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应、评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
临床试验有关问答
Q
参加临床试验，意味着成为小白鼠么?
参加临床试验绝不是让患者充当免费的“小白鼠”。因为一项研究在开展人体实验前，已经进行了大量前期研究来探索该药的毒性及药代动力学特点，如果是I期临床研究，起始治疗剂量往往会比较小，毕竟保证安全性是首要目标;而II期及III期临床研究，往往已经有了比较全面的人体数据;其次，在开展临床研究前，必须经过医院的伦理委员会通过才可以实施，而这个委员会的目的，就是保证患者的利益,患者的安全是一定能够得到保障的。
Q
听说临床试验是免费用药，还有各种经济补助，这是真的吗?
是的，多数临床研究使用的研究药物，均是免费提供给患者的，尤其某些治疗手段是当前的标准治疗方案，这就会为患者省下大量费用;且有些临床试验不仅仅药物免费赠送，就连检测也是免费的，所有的费用都需要由申办方来承担。而且，只要医生判断患者接受这一治疗有效，则申办方必须免费持续给患者提供药物。
Q
参加临床试验还有其他的好处吗?
患者的生存有可能改善。能够使用国际上最新的药物治疗，因此患者很有可能得到生存时间的延长。其次，患者将得到更好的照护。临床研究的治疗与普通治疗最大的区别是临床研究有一整套完整且必须严格执行的流程。此外，在临床研究中，药物的安全性是受到严密监测的，一旦出现不良反应，尤其考虑不良反应和治疗药物有关的时候，研究者必须及时记录和处理，这就意味着患者可以得到更多的医疗照护。
Q
临床试验有些什么风险?
尽管在临床试验开始前都会进行比较充分的准备，尤其是对药物的安全性进行探索，但仍然会面临一些风险。此外，任何治疗都可能出现无效的情况而导致病情进一步发展。这是每个就医患者都将面临的治疗风险，即使不参加临床研究，治疗风险都将存在。在I期临床研究中，由于人体数据非常少甚至缺乏，因此其安全性会受到格外的重视。而II期及III期临床研究，尤其是在III期临床研究中，虽然安全性数据已经相对比较完善，但仍然有出现少见/罕见不良事件的可能。当然，在研究期间，任何与治疗有关的不良反应都会被及时记录和处理。临床试验用药有可能有烦人的、严重的、甚至危机生命的副作用;参加临床试验要比普通的看病花费参与者更多的时间和精力，比如经常去试验点，接受更多的治疗，在医院停留的时间长，有时需要联合用药。
Q
既然临床试验好处这么多，是不是人人都能进去?中途不想参加了，能不能再退出来?
每个临床试验都会制定详细的试验方案，其中有一项重要的内容就是入排标准，相当于临床试验的门槛，完全符合入组标准、不符合排除标准的患者才可以入组，有任何一条不符合标准的患者都不能入组。这些标准相对严格，也就意味着并不是每个患者都能进入临床试验。只有符合标准的人才可以参加临床试验。有一些研究试验需要病人，而也有一些试验需要正常健康人。值得注意的是，制订“入选/排除标准”不是用来拒绝人们参加临床试验，相反，而是确定此人参加临床试验是否合适，以保证其安全。进入临床试验是自愿的。在临床试验过程中，不论是由于出现了不良反应，或是自身的其他原因，只要是患者不再愿意继续进行临床试验，是可以随时退出的。退出后，就不能再继续使用试验中的免费药物了。
Q
参加临床试验都做什么?
不同类型的临床试验，其运作过程也不一样。临床试验组成员有医生、护士、社会工作者和一些相关专家。在开始试验时，他们核对参加者的健康情况，合格后给特定的治疗处置;在试验过程中，他们认真地监察参与者，以保证其安全和数据的科学可靠;在试验结束后，他们还要和参与者保持联系，以取得更多信息资料。很多临床试验都会有比普通看病多的多的实验室检查以及医生查体询问。对于任何一个临床试验，参与者都属于研究组成员的一名，他们一起工作。如果参与者都认认真真地按照方案要求去做了，那么他参加地临床试验就是一个很成功的试验。
Q
参加临床试验的个人信息是保密的吗?
患者的医疗记录(研究病历/CRF、化验单等)将完整地保存在所就诊的医院。医生会将化验检查结果记录在病历上。申办方的有关人员、研究者、伦理委员会和药品监督管理部门将被允许查阅医疗记录。查阅的目的是保证整个研究信息获得的准确性和研究方案被正确地执行。任何有关本项研究结果的公开报告将不会披露个人资料。
目前，协和医院血液科正在开展多项ITP新药临床研究，若病情经过医生的综合判断符合临床研究的入组标准，在自愿的前提下，您将有机会参加临床研究。所有临床研究项目的试验药物和访视期间全面检查均免费，并给予受试者交通及受试补贴。研究期间将有权威专家指导，全程科学监控。我科开展的药物临床试验都经过国家食品药品监督管理局、医学伦理委员会和医院临床药物试验机构的批准，目前招募中的临床试验如下：
1. HMPL-523(Syk抑制剂)
研究人群：成人复发难治ITP，且病程超过12个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：口服给药，精准靶向，可赠药至药品上市(预计约2-3年的时间)。
2. 泽贝妥单抗(CD20单抗)
研究人群：成人复发难治ITP，且病程超过6个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：四次给药，静脉注射，老药新用，持续缓解。
3. 奥布替尼(BTKi)
研究人群：成人复发难治ITP，病程超过3个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：口服给药，特异性高，副作用小。
4.静注人免疫球蛋白
研究人群：12-65周岁，持续性或慢性ITP患者，病程超过3个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：老药新用，调整免疫，静脉注射，成人一个疗程3-4万。
5. 儿童海曲泊帕乙醇胺片(TPO受体激动剂)
研究人群：6-17周岁，复发难治ITP，既往接受过激素、IVIG等一线治疗，且病程超过12个月，两次血小板计数<30 x 10^9 /L。
特点：口服给药，已上市药物，临床应用广，安全可靠。
编辑：周婕
审核：梅恒
